我国阿尔茨海默病新药甘露特钠胶囊获准上市上海再结生物医药立异硕果

记者 | 谢欣

修改 | 任悠悠

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11月2日，国家药品监督办理局有条件同意上海绿谷制药有限公司（以下简称“绿谷制药”）医治阿尔茨海默病新药——甘露特钠胶囊（GV-971，商品名：九期一）上市请求“用于轻度至中度阿尔茨海默病，改进患者认知功用”。

九期一（甘露特钠）药盒样品及胶囊样品

甘露特钠胶囊由我国科学院上海药物研讨所耿美玉研讨员领导研讨团队，历经22年，在我国海洋大学、我国科学院上海药物研讨所与绿谷制药接续尽力研制成功，并经过优先审评批阅程序在我国内地完结全球初次上市，填补了全球这一范畴17年无新药上市的空白。

阿尔茨海默病首要表现为认知功用和行为障碍及精力反常等症状，是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后，老年人致残、致死的第三大疾病。全球现在至少有5000万阿尔茨海默病患者，到2050年，这个数字估计将到达1.5亿左右。2018年全球医治及照顾费用已达万亿美元，给患者家庭和社会带来沉重负担。我国阿尔茨海默病患者约1000万人，是国际上患者人数最多的国家。跟着人口老龄化加速，估计到2050年我国患者将达4000万人。

九期一靶向脑肠轴医治阿尔茨海默病的机制示意图

共有1199例受试者参加了甘露特钠胶囊的1、2、3期临床实验研讨。其间3期临床实验由上海交通大学医学院隶属精力卫生中心和北京协和医院牵头安排的全国34家三级甲等医院打开，共完结了818例受试者的服药调查。整个临床实验由全球最大的新药研制外包服务机构艾昆纬（原昆泰）担任办理。

为期36周的3期临床研讨效果标明，甘露特钠胶囊可显着改进轻、中度阿尔茨海默病患者认知功用障碍，与安慰剂组比较，首要效果方针认知功用改进明显，认知功用量表（ADAS-Cog）评分改进2.54分（p

耿美玉介绍，效果机制研讨标明，甘露特钠胶囊经过重塑肠道菌群平衡，按捺肠道菌群特定代谢产品的反常增多，削减外周及中枢炎症，下降β淀粉样蛋白堆积和Tau蛋白过度磷酸化，然后改进认知功用障碍。靶向脑-肠轴的这一共同效果机制，为深度了解甘露特钠胶囊临床效果供应了重要科学依据。

2019年1月2日，九期一研制团队在绿谷研讨院药理实验室合影,前排耿美玉、辛现良；第二排从左到右依次为：杜晓光、张靖、杨新颖、冯腾、孙广强

国家药监局一起要求请求人在上市后继续进行药理机制方面的研讨和长时间安全性有效性研讨，完善寡糖的剖析办法，准时提交有关实验数据。依据耿美玉介绍，本次为有条件获批首要由于大鼠104周的致癌陈述还没有提交，可是陈述效果现已出炉，没有任何致癌危险。绿谷制药方面表明，后续还将发动上市后研讨与实在国际研讨，发动2000例患者的安全性点评和3000例患者的要点监测，具体内容还在与国家药监局方面参议。

界面新闻一起得悉，绿谷制药现已发动全球多中心临床实验，已与美国食品药品监督办理局（FDA）就美国临床实验进行参议，在美三期临床实验行将打开，有望在2020年年初开始患者入组。

绿谷制药方面还表明，甘露特钠胶囊将最晚于11月7前投产，12月20日前便可完结途径铺货，现在绿谷制药的甘露特钠胶囊原料药工厂具有掩盖200万患者的产能，上海制剂工厂产能可掩盖50万人。

甘露特钠胶囊的研制得到了国家“863计划”、国家自然科学基金、国家“973计划”、“严重新药创制”国家科技严重专项、我国科学院战略性先导科技专项（A类）、上海市科技计划等项目的赞助。其研制成功与获准上市是上海科技立异中心建造的重要标志性效果。上海将以甘露特钠胶囊研制成功与获准上市为重要要害，吸收和学习名贵经历，活跃推动上海生物医药科技立异和工业开展，全力加速建造具有全球影响力的科技立异中心。

上海后续将继续聚集立异策源才能的提高、不断强化原始立异，瞄准国际科技前沿，聚集国家战略需求，继续加大基础研讨和使用基础研讨的投入，聚集生命健康、资源环境、物质科学等前沿范畴超前策划、前瞻布局；将进一步瞄准要害核心技能，继续发力；聚集集成电路、人工智能、生物医药等要点范畴，加强资源整合，加大人才集聚，尽力打造国际级新兴工业集群。

对生物医药而言，上海还将充分发挥“张江药谷”的集聚效应，以打破药物科学严重问题为方针，大力开展原立异药研制要害核心技能，建造一批以张江药物实验室为代表的新式渠道研制安排，着力构筑技能先进、运转高效、人才集聚的原立异药研制要害资源渠道、设备和技能系统，抓好要点承载区建造，力求产出更多具有国际影响力的我国原立异药。

在生物医药工业立异上，将进一步执行生物医药工业开展三年举动计划和“鼓舞药械立异32条”等方针，要点保证财政资金支撑、立异产品进医保、土地、环保、人才开展等各项方针行动的继续安稳供应；将深化药品上市答应持有人制度改革试点，打通了药物立异研制的最终一公里；将进一步简化立异药品和高端医疗器械进入医院的招投标流程，加速推动要点立异产品使用推行，争夺让这一好药提前谋福大众；进一步营建公正市场环境，大力培养开展科技型企业，鼓舞支撑民营科技企业承当政府科研项目和立异渠道建造。