靶向诺奖信号通路罗沙司他在美国递送新药请求

▎药明康德/报导

今天，药明康德的协作伙伴珐博进（FibroGen）公司宣告，现已向美国FDA递送了该公司与安斯泰来（Astellas）和阿斯利康（AstraZeneca）联合开发的“first-in-class“低氧诱导因子脯氨酰羟化酶按捺剂（HIF-PHI）罗沙司他（roxadustat）的新药请求（NDA），医治因缓慢肾病而引起贫血的透析/非透析患者。此前，roxadustat现已在我国获批上市，医治因缓慢肾病而引起贫血的患者。值得一提的是，该药的靶点“氧感知通路”在本年10月刚刚取得诺贝尔奖。

肾性贫血为缓慢肾病（CKD）肾功能失代偿期的首要并发症之一。据新闻稿的计算多个方面数据显现，在全球规模的成年人口中，CKD的患病率为10%至12%。跟着CKD的发展，CKD相关贫血的患病率和严峻程度也在逐步添加。肾性贫血患者常常感觉身体乏力，生活品质低下。无论是透析还对错透析CKD患者，发病率和死亡率都十分高。CKD可发病于任何年纪，晚年人中更为常见。现在肾性贫血的规范医治办法为阿法依伯汀等红细胞生成刺激剂（ESA）并加静脉铁剂。

Roxadustat是医治肾性贫血的口服小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶按捺剂（HIF-PHI）。低氧诱导因子（HIF）的生理效果不只使红细胞生成素表达添加，也能使红细胞生成素受体以及促进铁吸收和循环的蛋白表达添加。Roxadustat经过模仿脯氨酰羟化酶（PH）的底物之一酮戊二酸来按捺PH酶，影响PH酶在保持HIF生成和降解速率平衡方面的效果，从而到达纠正贫血的意图。

罗沙司他分子结构式（图片来自：Meodipt [Public domain or Public domain], from Wikimedia Commons）

该项新药请求的递送是根据包括15项临床实验的3期临床开发项意图活跃成果，该项目在全球规模内共招募了1万多名患者。此前，《新英格兰医学杂志》（NEJM）曾发布roxadustat在两项3期临床实验中取得的活跃成果。实验成果标明，与规范疗法阿法依泊汀比较，roxadustat对透析患者的临床获益和副效果没有单独不同。关于未承受透析医治的肾性贫血患者而言，roxadustat可以使患者取得单独的临床效果，有用纠正和保持肾性贫血患者血红蛋白水平。别的，珐博进此前还发布了roxadustat在其它5项3期实验中的活跃成果。这些数据标明roxadustat与现在规范疗法比较，能够为透析依靠型和非依靠型CDK患者带来临床好处。

“该项新药请求的递送是将roxadustat这种新式口服药物带给美国CKD贫血患者的重要一步，” FibroGen首席执行官Jim Schoeneck先生说：“咱们等待与FDA持续协作，尽快将roxadustat带给因缓慢肾病而贫血的透析/非透析患者。“

参考资料：

[1] FibroGen Submits New Drug Application to the U.S. FDA for Roxadustat in Patients With Anemia of Chronic Kidney Disease, Retrieved December 23, 2019, from https://fibrogen.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/fibrogen-submits-new-drug-application-us-fda-roxadustat-patients

[2] 速递 | 里程碑！尖端医学杂志连发两项罗沙司他3期临床成果, Retrieved December 23, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/hf23U3IgRMThfJ259AxEPw

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