攀枝花市刘瑛医生:小孩生长激素缺乏的治疗方法?

　　医生资料:重庆医科大学儿科系硕士研究生毕业,主任医师,目前任四川省医师协会儿童重症分会委员,四川省医学会急诊分会妇幼急救学组委员。在省级以上医学期刊及核心期刊多篇。在儿科临床工作二十余年,擅长小儿癫痫、抽动症、脑瘫等儿童神经系统疾病及矮小症、性早熟等儿童内分泌疾病。

　　患儿因生长激素(GH)缺乏所导致的矮小,称为生长激素缺乏症,又称为垂体性侏儒症。身材矮小是指在相似环境下,儿童身高低于同种族、同年龄、同性别个体正常身高2个标准差以上,或者低于正常儿童生长曲线第3百分位。在众多因素中,内分泌的生长激素(GH)对身高的影响起着十分重要的作用。

　　生长激素缺乏临床表现

　　生长激素缺乏患儿特别是没有先天性头颅畸形的儿童,于出生时身长和体重多正常,而有GH不敏感或GH受体缺陷的患儿出生长度可低于正常。严重GH缺乏时如GHD基因缺失,1岁时即可明显矮于正常平均值的-4SD。

　　缺乏症的部分患儿出生时有难产史、窒息史或者胎位不正,以臀位、足位产多见。出生时身长正常,出生后5个月起出现生长减慢,1～2岁明显。多于2岁后才引起注意。随年龄的增长,生长缓慢程度也增加,体型较实际年龄幼稚,四肢和身体比例匀称。自幼食欲低下。典型者矮小,皮下脂肪相对较多,腹脂堆积,圆脸,前额略突出,小下颌,上下部量正常、肢体匀称,高音调声音。学龄期身高年增长率不足4cm,严重者仅2～3cm,身高偏离在正常均数-2SD以下。患儿智力正常。出牙、换牙及骨龄均延迟。

　　青春发育大多延缓。伴有垂体其他促激素不足者,多为缺乏促性腺激素,表现为没有性发育,男孩小阴茎、小睾丸,女孩乳房不发育,原发闭经;若伴有ACTH缺乏,则常有皮肤色素沉着和严重的低血糖表现;伴有促甲状腺激素不足,则表现为甲状腺功能低下。部分病例伴有多饮多尿,呈部分性尿崩症。

　　小孩生长激素缺乏的治疗方法?

　　除病因治疗外,基因重组人生长激素(rhGH)替代治疗已被广泛使用。美国食品药品监督局管理局(FDA)和中国食品药品监督管理局(CFDA)批准治疗儿童矮小的唯一有效的药品只有生长激素。目前,我国国产生长激素品类和剂型不仅比较全面,还有国内首创的长效生长激素,告别每天注射痛苦,提高用药依从性。

　　美国FDA批准的基因重组人生长激素(rhGH)适应症有:

　　生长激素缺乏症(GHD)

　　儿童肾移植前肾衰相关的生长障碍;

　　艾滋病相关的代谢病和消瘦;

　　特纳综合征伴生长障碍;

　　Prader-Willi综合征;

　　小于胎龄儿;

　　特发性矮小;

　　短肠综合征;

　　SHOX基因缺陷不伴GHD患儿。

　　目前,重组人生长激素是国内外公认可以有效促进儿童长高的药物,大规模的临床研究证实:使用重组人生长激素治疗生长激素缺乏患者,平均每年可增高8-12cm。